GO'

Far lader 8-årig søn tage forsøgsmedicin: - Vi har som forældre måttet træffe et forfærdeligt valg

Center for Sjældne Sygdomme håber, at man med det nye lægemiddel kan undgå komplikationer og operationer.

Når otteårige David løber rundt på en fodboldbane med sine klassekammerater, kan han ikke følge med i helt samme tempo.

Det har heller ikke været nemt for hans forældre at finde en cykel, der passer til ham, og skolen har måttet installere en speciel håndvask i den rigtige højde til David.

For David har akondroplasi, der er en type dværgvækst. Han er 1,04 meter høj – cirka en håndsbredde mindre end sin fireårige lillebror.

Han er vokset seks-syv centimeter

Christoffer Zieler, journalist

Men det kan et nyt forsøg med eksperimentel medicin mod dværgvækst forhåbentligt ændre på, fortæller Davids far, Christoffer Zieler i ‘Go’ morgen Danmark’.

For et år siden indskrev han sin søn i et forsøg, der skulle teste en ny form for medicin, der potentielt kan få forsøgspersonerne til at vokse op til 16 centimeter ekstra.

Og umiddelbart virker det efter hensigten.

- Han er vokset seks-syv centimeter på et år, siger Christoffer Zieler.

Det gælder om at handle, når man har muligheden

Christoffer Zieler, der også har delt sin historie i Weekendavisen, hvor han arbejder som journalist, lægger vægt på, at han ikke har meldt David til forsøget, fordi der er noget galt i at være lav.

Fakta om Ascendis Pharma-forsøget

  • Forsøget startede 24. juni 2020
  • Den forventede slutdato er i juni 2026
  • Der er 60 forsøgspersoner globalt
  • Forsøgspersonerne er mellem to og ti år gamle
  • De næste to år vil David modtage ugentlige indsprøjtninger med lægemidlet.

Kilde: U.S. National Library of Medicine

De har gjort det for at undgå de problemer, man kan opleve, når man har dværgvækst.

Ifølge Christoffer Zieler kan et af problemerne være rygproblemer. Han forklarer, at nerverne i ryggen bliver klemt på grund af for lidt plads – såkaldt spinalstenose.

Men det har ikke været et nemt valg. For familien har ikke kendt bivirkningerne ved behandlingen på forhånd, lyder det.

- Vi har som forældre måttet træffe et forfærdeligt valg, men vi har sagt ja tak, fordi man kun har chancen, mens børnene vokser, ellers er det for sent, siger Christoffer Zieler.

Venter man, risikerer man ifølge Christoffer Zieler, at der aldrig kommer noget medicin på området.

- Han kan ikke træffe så langtrækkende beslutninger om sit eget liv. Derfor er vi som hans forældre nødt til at gøre det for ham, fortæller han.

Det ser ud til, at han har fået den rigtige medicin

Christoffer Zieler, journalist

Læge: Forsøget ændrer natur

Om David har modtaget det eksperimentelle præparat det seneste år, kan man ikke vide sig sikker på.

Han kan være havnet i en kontrolgruppe, der ikke har fået medicinen, men på grund af de ekstra centimeter, han er vokset det seneste år, har Christoffer Zieler dog en klar formodning.

- Det ser ud til, at han har fået den rigtige medicin.

Og nu ændrer forsøget natur. Fremadrettet får alle deltagerne i forsøget det rigtige præparat.

Sådan lyder det fra Merete Ljungberg, der er læge på Center for Sjældne Sygdomme på Rigshospitalet i København.

Også David vil modtage ugentlige indsprøjtninger med det aktive lægemiddel de næste to år, skriver hun i en mail til TV 2.

- Vi håber, at vi med dette forsøgslægemiddel kan behandle patienterne, før komplikationerne opstår, så færre får komplikationer, og færre skal opereres.

Det er endnu for tidligt at konkludere noget om effekten af forsøgslægemidlet, da udviklingen er i den meget tidlige fase, men Merete Ljungberg håber, at behandlingen vil kunne afhjælpe rygproblemer, og at patienterne også vil undgå de mange andre komplikationer, som følger med tilstanden, lyder det.

- Herudover håber vi at gøre visse ting i livet lettere for patienterne, slutter hun.

Se hele interviewet med Christoffer Zieler i 'Go' morgen Danmark' på TV 2 PLAY.