Sagen i egen hånd

Medicinen står på hylderne, men frustreret far må ikke få den til sin søn

Familien Giliamsen er i kapløb mod tiden. Hvis ikke sønnen Victor får medicin, risikerer han at miste evnen til at trække vejret selv.

Bildørene smækkede i, og motoren blev tændt. I bilen sad to personer. En kvinde og en mand. Forældre til en lille dreng. Begge med en knude i maven.

Ruten blev sat fra Terndrup til Hjørring. En lille times kørsel stik nord.

Og stilheden var larmende. Det havde den været hele weekenden, efter de fredag havde fået en kryptisk besked fra speciallægen.

- I skal komme op til mig på mandag. Der er noget, vi skal snakke om.

Det drejede sig om deres et år gamle dreng Victor. Noget var ikke, som det skulle være.

På vejen blev stilheden endelig brudt.

- Hvad er det værste, du kan forestille dig, spurgte Niels Peter Giliamsen sin kone, Charlotte Hougaard Sørensen.

Hun svarede:

- Det er, at han har muskelsvind.

Niels Peter Giliamsen havde haft samme frygt.

Og frygten skulle vise sig at blive til virkelighed. Og værre endnu.

- Victor lider af muskelsvind. Nærmere bestemt spinal muskelatrofi type 1, fortalte lægen.

Det betød dengang, at man ville dø, inden man blev to år.

Victor havde dermed fået sin dødsdom.

Må ikke få medicinen

Her ti år senere er Victor stadig i live. Lægerne tog nemlig fejl. Victor lider af spinal muskelatrofi (SMA) type 2.

Det betyder, at han kan blive gammel. Men det betyder også, at han med årene vil miste sine motoriske evner.

Victor Giliamsens familie er overbevist om, at den dyre medicin Spinraza vil kunne bremse sygdommens udvikling og måske endda bringe ham en smule i bedring.

Victor er dog for gammel til at få Spinraza i Danmark, og det frustrerer hans far.

- Der står noget medicin lige derinde på hylden, men du må ikke få den, siger Niels Peter Giliamsen.

Familien har kæmpet for medicinen i fire år, men indtil videre har kampen været forgæves.

I Danmark gives Spinraza kun til patienter med SMA, som er under seks år ved behandlingens påbegyndelse. Og dermed ikke til Victor Giliamsen, som har udsigt til at miste evnen til selv at kunne trække vejret inden for en årrække.

Men en ny type medicin er på vej, og med ny medicin kommer nyt håb.

Du har levet halvdelen af dit liv

Da lille Victor kom til verden den 22. november 2010, vidste moderen, Charlotte Hougaard Sørensen, med det samme, at der var noget galt. Hun havde født tre børn før, og den her gang var noget bare, som det ikke skulle være. Lille Victor lå med knyttede hænder og fødder.

Sundhedspersonalet mente dog ikke, der var grund til bekymring, så den lille familie blev sendt hjem. Og i begyndelsen kunne Victor det samme som andre børn. Han kunne rulle fra side til side, og han kunne ligge på maven og løfte hovedet. Men udviklingen gik i stå. Og tilbage. Pludselig kunne han ikke løfte hovedet mere.

Victor kunne spise selv, da han var mindre. Det kan han ikke mere. Video: Kasper Søby

På turen til Hjørring fik familien beskeden om, at Victor sandsynligvis ville dø, inden han fyldte to år, og det sendte Niels Peter Giliamsen i choktilstand.

- Jeg kan huske, at jeg næste morgen kiggede på den glade dreng siddende i højstolen, og så tænkte jeg "du har nu levet halvdelen af dit liv". Og så begyndte jeg at græde.

Situationen knækkede Niels Peter Giliamsen, der måtte sygemelde sig for at få styr på en masse praktiske ting.

Omvæltning på omvæltning

Der gik to uger fra dødsdommen, til at familiens liv slog endnu en kolbøtte. Denne gang en glædelig en af slagsen.

Muskelsvindfonden gik ind i sagen, og her har man tilknyttet en læge, som er førende i SMA. Han havde kigget på blodprøverne og set noget opsigtsvækkende.

Familien blev ringet op og fik besked om, at Victor Giliamsen led af SMA type 2 og altså ikke den langt værre type 1.

- Er du sikker, sagde Niels Peter Giliamsen.

Og det var de.

- Det var en kæmpe sten, der faldt fra mit hjerte. Det betød, at vi kunne beholde ham, siger Victors far.

Men det betød også, at familiens liv nu for alvor ville ændre sig. Nu skulle hverdagen pludselig indrettes efter, at Victor ville blive hos dem.

Familien blev taget under Muskelsvindfondens vinger, og det nye liv blev tilrettelagt.

Fem år senere – i 2017 – kom der igen uventet nyt. Godt nyt. En banebrydende medicin var godkendt hos Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA. Spinraza hed det.

Men snart skulle den gode nyhed blive forvandlet til lidt af en kattepine. Det viste sig nemlig, at Victor Giliamsen ikke ville kunne få den nye medicin, da han på det tidspunkt var fyldt seks år. Og den blev kun godkendt til børn under seks år.

Og fra den dag vidste faderen, at der ikke var nogen vej tilbage. Nu måtte han kæmpe for sin søn.

Kampen for medicinen

Og Niels Peter Giliamsen kæmper. Han har arrangeret demonstrationer, skrevet læserbreve, snakket med politikere.

- Men jeg har ikke fået flyttet noget som helst, siger han til TV 2 her fire år senere.

Dog er det ikke helt rigtigt. Han har ad flere omgange fået rejst debatten i både lokale og landsdækkende medier. Men det er ikke lykkedes at skaffe medicinen til Victor.

Og det håber faderen omsider, der kan blive lavet om på nu, hvor et nyt præparat er på vej på markedet.

Evrysdi hedder det, og det menes at kunne det samme som Spinraza – altså bremse SMA’s udvikling i kroppen.

Man er netop nu i gang med den sidste behandling af lægemidlet hos Medicinrådet, som står for at vurdere medicin i forhold til både effekt og pris.

Den 27. oktober ventes anbefalingen. Men der er ikke noget, der tyder på, at man i første omgang vil anbefale lægemidlet til de større børn som Victor Giliamsen.

Sådan lyder i hvert fald vurderingen fra Muskelsvindfondens formand, Simon Toftgaard Jespersen.

- På den korte bane ser det ikke ud til, at målgruppen udvides, siger han.

Men der er et halmstrå, og det griber Niels Peter Giliamsen efter.

I referatet fra Medicinrådets seneste møde står der nemlig, at man vil kigge mod udlandet. Og det kan blive en gamechanger, mener Niels Peter Giliamsen. I udlandet er man nemlig langt mere tilbøjelig til at give Spinraza – også til større børn og voksne.

Danmark er faktisk det langt mest restriktive land i Europa, som kortet herunder viser.

Så det er positivt, at Danmark vil kigge mod udlandet, mener Niels Peter Giliamsen.

Desuden lægger Medicinrådet op til, at der skal udarbejdes en ny behandlingsvejledning, som skal klargøre, hvilke patienter der skal have hvad og hvornår. Det kan også betyde, at målgruppen udvides for et af præparaterne.

Men hvordan kan det egentlig være, at Danmark ikke vil give Spinraza til større børn som Victor?

Medicinrådet forklarer over for TV 2, at årsagen til den danske aldersgrænse er, at der mangler data for, at Spinraza rent faktisk har en effekt på børn over seks år.

- Vi har kigget på de data, der ligger til grund, og vi har ikke fundet data, der underbygger, at Spinraza virker til børn over seks år, siger Steen Werner Hansen, der er formand for Medicinrådet.

Og så spiller den meget høje pris også en rolle.

- Jeg tror, de fleste vil sige, at hvis vi skal betale millioner for noget, så vil vi gerne have en indikation på, at det virker, siger han.

Og der er altså delte meninger om disse indikationer.

Kampen for vejrtrækningen

Niels Peter Giliamsen er overbevist om, at medicinen – om det er den ene eller den anden – vil hjælpe sønnen. Det er han, fordi erfaringerne med Spinraza er så gode i udlandet.

Og hans kamp har ét formål, der overskygger alt andet:

- Han skal kunne trække vejret selv. Det er det vigtigste, siger han.

Men spørger man Victor Giliamsen selv, så er det faktisk ikke det vigtigste. Han vil gerne holde liv i sine hænder og fingre, så han fortsat kan dyrke sin store passion: gaming.

For Victor Giliamsen kan ikke spille fodbold eller lave andre aktive ting. Til gengæld er han rigtig god til at spille på computer og Playstation.

- Jeg elsker at spille computer, for der er jeg ligesom alle andre, siger Victor Giliamsen.

Her kan han styre en karakter eller en spiller, som sidestiller ham med kammeraterne.

Og nu drømmer han om at blive professionel gamer. For der er kun én ting, der kan rive Victor Giliamsen væk fra skærmen, og det er, når hans niece kommer på besøg.

- Så slukker han maskinen helt af sig selv, griner Niels Peter Giliamsen.

- Hun er hans et og alt.

Se programmet 'Sagen i egen hånd: Kampen for vejrtrækningen' på TV 2 PLAY, hvor Niels Peter Giliamsen kæmper videre for medicinen til Victor.