GO'

16-årige piger får alligevel dyr medicin mod blindhed – slipper for at sælge huset

Pigernes forældre overvejede at sælge hus og hjem for at få råd til pigernes behandling, men i dag er situationen helt anderledes.

- Det er helt fantastisk.

Sådan lyder reaktionen fra skoleeleverne Camille Christensen og Anna Simonsen.

For et halvt år siden fik de to 16-årige piger, der begge lider af en sjælden genfejl, den nedslående besked, at den medicin, der med stor sandsynlighed kunne redde deres syn, ikke ville blive tilbudt i Danmark.

Men nu har Medicinrådet, der før sagde nej på grund af prisen, godkendt lægemidlet Luxturma som standardbehandling.

Afgørelsen har afgørende betydning, lyder det fra Camille Christensen og Anna Simonsen.

For uden den ville de blive blinde.

- Jeg er vant til nederlag på nederlag, så jeg er blevet lidt pessimistisk og i starten sagde jeg: ”Det kan ikke være sandt”.

- Men nu tror jeg på det, siger Camille Christensen i ’Go’ aften LIVE’.

Camille Christensen (tv) og Anna Simonsen (th) var gæster i 'Go' aften LIVE' i december 2019, da Medicinrådet ikke ville godkende bruge af den behandling, der ville kunne redde pigernes syn.

Mister synet lidt efter lidt

Både Camille Christensen og Anna Simonsen lider af genfejlen biallel RPE65-relateret nethindedystrofi – en øjensygdom, som i sidste ende gør, at man mister synet, hvis den ikke behandles.

For Anna Simonsen har genfejlen medført, at hun i dag er natteblind, farveblind og nærsynet, og at hendes øjne ryster.

I Camille Christensens tilfælde er hun så svagtseende, at hun kun ser silhuetter, former og farver, og hun har derfor ofte brug for hjælp i hverdagen.

- Men nu er vi sikre på, at vi ikke mister synet, og det er bare rigtig dejligt, siger Anna Simonsen.

Og sandsynligvis vil behandlingen sågar forbedre deres synsevne, lyder det.

Koster millioner per patient

Medicinen, som hedder Luxturna, er ifølge Medicinrådets fagudvalg i øjeblikket den eneste behandlingsform, som kan forhindre, at "patienterne bliver helt blinde, når de er i 30’erne”.

MEDICINRÅDET

Medicinrådet blev etableret 1. januar 2017.

De vurderer, om nye lægemidler kan anbefales som mulig standardbehandling og udarbejder fælles regionale behandlingsvejledninger.

Nye lægemidler vurderes i forhold til effekt, eksisterende behandling og pris.

Medicinrådet består af tre enheder: Rådet, fagudvalgene og sekretariatet.

Kilde: Medicinrådet

Tidligere har rådet oplyst, at 27 andre danskere lider af samme genfejl som Camille Christensen og Anna Simonsen, og at mange af disse ville have gavn medicinen.

Alligevel er behandlingen indtil nu blevet afvist af Medicinrådets fagudvalg som standardbehandling i det danske sundhedssystem.

Prisen var sat urimeligt højt, og der var for stor usikkerhed om langtidseffekten af lægemidlet og eventuelle bivirkninger, lød begrundelsen.

Luxturna er stadig ekstremt dyrt

Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet

Prisen er hemmelig

Hvad, det danske sundhedsvæsen skal betale for medicinen, er fortsat underlagt en fortrolighedsklausul.

Dog har medicinalfirmaet, der producerer Luxturna, tidligere oplyst overfor TV 2, at prisen ligger væsentligt under Apotekernes indkøbspris: 5.151.000 kroner per patient.

Prisen på medicinen er ifølge Medicinalrådet uændret, men man har nu indgået en aftale med medicinalfirmaet, lyder det fra formanden for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen.

Aftalen betyder, at regionerne kan betale for lægemidlet i rater i stedet for på én gang – og kun, hvis det virker.

- Selvfølgelig så vi hellere, at Novartis havde givet en større rabat, for Luxturna er stadig ekstremt dyrt. Men vi er glade for at kunne anbefale et lovende lægemiddel, fordi vi trods alt har fået et tilbud, der er bedre end det forrige, lyder det fra Jørgen Schøler Kristensen i en meddelelse.

Nu ved jeg, at jeg kan se i fremtiden

Anna Simonsen, skoleelev

”Jeg har fået min fremtid tilbage”

For Camille Christensen og Anna Simonsen betyder godkendelsen, at de har fået nyt håb for fremtiden.

- Nu ved jeg, at jeg kan se i fremtiden, og jeg kan gøre det, jeg vil, fortæller Anna Simonsen i ’Go’ aften LIVE’.

Begge piger tør nu tro på, at de vil kunne tage vare på sig selv og forfølge de karrierer og det liv, de drømmer om.

- Nu kommer jeg ikke til at være lige så afhængig af mine forældre og andre mennesker generelt, siger Camille Christensen.

Også deres forældre er lettede.

Bent Christensen, der er far til Camille Christensen, kalder godkendelsen for ”et mirakel”.

Slipper for at sælge huset

Bent Christensen, der er far til Camille Christensen, kalder det for ”et mirakel”.

- Jeg er ovenud lykkelig. Det her er noget af det bedste, jeg har oplevet. Der har været så meget frustration, frygt og utryghed i årevis, og nu er det hele løsnet, siger han.

Anna Simonsens far, Jens-Jacob Simonsen, er enig.

I de her dage er vi verdens lykkeligste fædre

Jens-Jacob Simonsen, far til Anna Simonsen

Han og Annas Simonsens mor og bedsteforældre var parat til at sælge deres huse for at få råd til at betale for en operation.

Det slipper de for nu, lyder det.

- Men det største åg, der er faldet af, det er ikke at skulle se frem mod denne her proces mod blindhed, som virker virkelig skræmmende og uhyggelig, og som vi har levet med i så mange år.

- I de her dage er vi verdens lykkeligste fædre, siger Jens-Jacob Simonsen.

Se hele interviewet og fædrenes reaktion i 'Go' aften LIVE' på TV 2 PLAY

Det er kæmpe åg, der løftet af hele familiens skuldre, lyder det fra Anna Simonsens far, Jens-Jacob Simonsen.