Samfund

Kun tre patienter i Danmark har fået dispensation til omdiskuteret medicin

I Danmark er der cirka 160 patienter med spinal muskelatrofi, og omkring 31 børn under 18 år med sygdommen får ingen behandling.

Sidste år fik familien Kofoed en nedslående besked. Kun den ene af deres to sønner Victor og William var sikret at kunne starte på den dyre og nye medicin Spinraza.

Det er den eneste behandling mod sygdommen spinal muskelatrofi – en sjælden form for muskelsvind, som begge familiens sønner lider af.

Seksårige Victor - den ældste af de to brødre – er uden for den målgruppe, der har adgang til behandling med Spinraza i Danmark, fordi han er for gammel.

Men en opringning fra drengenes behandler blev familiens redning. Lægen meddelte, at han ville søge dispensation, så Victor alligevel kunne starte på det dyre lægemiddel.

- Vi er rigtig glade for, at Victor fik denne her dispensation, så begge vores drenge kunne få medicin, siger Jonas Kofoed, der er far til Victor og William.

Fakta om Spinal Muskelatrofi, SMA

Sygdommen inddeles i tre sværhedsgrader, hvoraf type 1 er den mest alvorlige. 

  • Ved type 1 får barnet symptomer, før han/hun er seks måneder. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år.
  • Ved type 2 får barnet symptomer mellem 5 og 12 måneder. Barnet kommer til at sidde selvstændigt, men kommer ikke til at gå eller stå uden hjælp.
  • Ved type 3 viser symptomerne sig først, efter at barnet er 18 måneder. Barnet vil komme til at gå, men vil med tiden blive afhængig af hjælpemidler.

Kilde: Muskelsvindfonden

Far: - Nu skal vi vænne os til fremgang

Tidligere kunne familiens sønner udelukkende sidde op med støtte fra en voksen, og især William havde svært ved at holde sit eget hoved.

Vi havde lidt forventet en samlet sejr, når vi havde kæmpet sammen. Og så måtte vi ligesom lade alle de andre stå tilbage på perronen

Jonas Kofoed, far til Victor og William

Efter drengene er startet i behandling, kan de nu begge sidde selv – og tilmed ride selv, når de er til rideterapi.

- Da vi fik diagnosen, var det et kæmpe slag. Vi skulle vænne os til en hverdag, hvor drengenes tilstand stille og roligt gik nedad, siger Jonas Kofoed og fortsætter:

- Nu skal vi pludselig til at vænne os til, at det går den modsatte vej. Så det er en fantastisk glæde.

Victor og hans bror William går nu begge til rideterapi. Før de begyndte på behandling, kunne de ikke sidde op uden støtte fra en voksen.

En gammel traver

I Danmark er der omkring 160 patienter med spinal muskelatrofi. Tre af dem har ifølge Sundhedspolitisk Tidsskrift i skrivende stund fået dispensation til at starte i behandling med Spinraza, selvom de ligger uden for den målgruppe, Medicinrådet har anbefalet lægemidlet til.

Men cirka 31 børn under 18 år med sygdommen modtager ingen behandling.

Og det giver fornyet liv til debatten om den omdiskuterede medicin, der ad flere omgange blev vurderet i Medicinrådet gennem 2017 og 2018.

Det er et bæger fyldt med en hel masse glæde og en masse malurt

Jonas Kofoed, far til Victor og William

Rådet besluttede endeligt, at det kun er en gruppe af patienterne, der som standard kan få adgang til medicinen. Til trods for at lægemidlet er godkendt i både Norge og Sverige.

På den måde udelukkede Medicinrådet for første gang en gruppe mennesker med en alvorlig diagnose fra som udgangspunkt at kunne få medicin på grund af prisen.

Skår i glæden

Derfor står familien Kofoed tilbage med en ambivalent fornemmelse. Sammen med andre familier med børn med spinal muskelatrofi har de kæmpet for at få dispensation til at starte i behandlingen.

Men kun Victor, en pige fra Region Sydjylland og endnu et barn fra Region Hovedstaden fik en glædelig besked.

- Det er et bæger fyldt med en hel masse glæde og en masse malurt. Vi havde lidt forventet en samlet sejr, når vi havde kæmpet sammen. Og så måtte vi ligesom lade alle de andre stå tilbage på perronen, siger Jonas Kofoed.

Selvom familien ”rent egoistisk set” er lykkelige for resultatet, giver det ifølge familiefaren skår i glæden at vide, at mange familier står tomhændede tilbage.

William er fem år gammel, og storebror Victor er seks år. Det betyder, at den ældste af drengene falder uden for den gruppe, Medicinrådet har godkendt Spinraza til, fordi han er for gammel.