Disse to piger har den samme sjældne sygdom – kun den ene må få behandling
Onsdag åbnede Medicinrådet op for, at patienter med spinal muskelatrofi type 2 kan få behandling – men kun dem, der opfylder en række kriterier.
Onsdag blev der både grædt tårer af glæde og sorg hos forældre til børn med en sjælden nervesygdom.
Indtil videre har det ikke været muligt at behandle sygdommen spinal muskelatrofi, men for nylig er der blevet udviklet en medicin, der kan sætte sygdommen i bero.
I Danmark lider mellem 150 og 170 mennesker af den arvelige nervesygdom, men selvom der findes et medikament, der kan stagnere sygdommen, er det kun en del af de ramte, der kan få behandling.
Det har Medicinrådet besluttet med en ny anbefaling, der udkom onsdag.
Medicin til millioner
Spiral muskelatrofi findes i flere grader, og de nye anbefalinger handler om type 2, som viser sig, når barnet er mellem 6 og 18 måneder.
Toårige Merle Balle Hermansen fra Nykøbing Mors lider af denne type. For to måneder siden fik hun konstateret sygdommen, som det dengang ikke var muligt at behandle – i hvert fald ikke, hvis man var bosat i Danmark.
Mens vores nabolande allerede havde taget medicin mod sygdommen i brug, vurderede Medicinrådet ikke, at produktets virkning og pris stemte overens. Ifølge listepriserne koster medicinen 3,7 millioner kroner det første år og 1,9 millioner kroner om året resten af livet.
Den vurdering var Merles forældre, Mette og Peter Balle Hermansen, dog ikke tilfredse med, og i et Facebook-opslag forsøgte moderen i april at råbe politikerne og ikke mindst Medicinrådet op.
Økonomi over livskvalitet
Opslaget er siden blevet delt flere end 27.000 gange, og den lille pige og hendes forældre lagde få dage senere også vejen forbi ’Go aften Danmark’, hvor de gav udtryk for deres utilfredshed over, at deres datter ikke kunne få den medicin, der kunne bevare hendes evne til at stå på benene.
- Skal økonomi komme over livskvalitet? Det finder vi som forældre totalt urimeligt, sagde Peter Balle Hermansen dengang.
Børn, der ikke får medicin mod sygdommen, vil miste nervecellerne i blandt andet rygmarven, og det fører til, at de vil få muskelsvind og dermed mister evnen til at gå, stå og trække vejret selv.
I april kunne Merle stå op, men hun kunne ikke gå uden at have noget at støtte sig til, og da behandlingen i de fleste tilfælde kun kan stagnere sygdommen, var det derfor vigtigt for hendes forældre, at den kom i gang hurtigst muligt.
- I Norge, Sverige og Tyskland har man øjnene åbne for, at medicinen virker. Så er det ærgerligt, at man ikke kan det her i Danmark. Er man tvunget til at rykke familien op og flytte til Sverige eller Tyskland, spurgte den frustrerede mor, da familien besøgte ’Go aften Danmark’ midt i april.
Opløftende nyheder
Torsdag var Mette og Peter Balle Hermansen igen igennem i ’Go’ aften Danmark’, men denne gang var de langt mere opløftede.
Onsdag kom Medicinrådet med nye anbefalinger for medicinen, der kan afhjælpe spinal muskelatrofi, og torsdag fik familien på Mors et opkald fra hospitalet om, at Merle nu er blevet godkendt til behandling.
- Kort fortalt betyder det, at Merle ikke kommer til at miste flere funktioner. Hun kommer til at bibeholde sit nuværende funktionsniveau. Hun kan stadig stå, og det vil hun formentligt blive ved med at kunne gøre resten af sit liv, siger Peter Belle Hermansen i programmet.
Den toårige pige begynder i behandling allerede på mandag, og det har givet familien håb for fremtiden.
- Vores store håb er, at Merle i et vist omfang kan blive mere selvstændig end det liv, hun først havde fået stukket ud. Kan hun bruge sine arme og selv spise og klø sig selv på næsen og vende sig selv om natten, så kan vi som familie undgå at skulle have en masse folk ansat til at hjælpe os i vores dagligdag, siger Mette Balle Hermansen, som dog alligevel ser på nyheden med blandede følelser.
- Vi var lettede, og det var lettelsestårer, der trillede ned ad kinderne på os. Og vi var selvfølgelig lykkelige over, at vi kom igennem nåleøjet, men samtidig græder vi også over alle de familier, som ikke kom med, siger hun og henviser til, at det ikke er alle børn med spinal muskelatrofi type 2, der får lov at få den dyre medicin.
- Jeg har haft kvalme
I Medicinrådets nye anbefaling er der opstillet en række kriterier for, hvilke patienter, der kan få behandlingen. Her lyder det blandt andet, at medicinen kun kan gives til børn, der fik symptomer, inden de fyldte to år. Samtidig kræver det, at medicineringen begynder senest fire år efter, at de første tegn på sygdommen begyndte at vise sig.
De kriterier betyder, at nogle syge børn ikke kan få den behandling, der kan være med til at redde deres liv.
En af dem er syvårige Isabella Hansen fra Tørring. Hun fik stillet diagnosen for fem år siden, og dermed overholder hun ikke kriteriet om, at behandlingen senest må påbegyndes fire år efter det første symptom.
- Jeg har faktisk haft kvalme, og det er den der modsatrettede følelse af glæde på nogens vegne og ulykkelig på egne vegne, siger Isabellas far, Jens Christian Hansen til TV 2.
Svært at acceptere
Det er også modsatrettede følelser, formanden for Muskelsvindfonden, Lisbeth Koed Doktor, sidder med.
- Det er en sejr, men vi er også ret frustrerede på vegne af alle de børn, unge og voksne, som er født, og som lever i dag med spinal muskelatrofi, og som ikke må få den her behandling, der er den eneste eksisterende behandling, der findes, siger hun.
Ifølge Steen Werner Hansen, der er formand for Medicinrådet, er der ikke dokumentation for, at medicinen vil gøre en betydelig forskel for patienter, der har haft sygdommen i mere end fire år. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke, at man giver den til alle.
- Det gør vi ikke, fordi vi kan se, at efter fire år så adskiller effekten sig ikke fra kalktabletter, siger han.
Syvårige Isabella Hansen og hendes forældre må altså affinde sig med, at det kun vil gå ned ad bakke for hende, og det frustrerer hendes far.
- Man bliver helt sikkert nødt til at prioritere, men når man nu står i en situation, hvor det er den eneste behandling, der findes, så er det svært som forældre at acceptere det og sige: ”Okay, så er det altså mit barn det går ud over”, siger Jens Christian Hansen.