Samfund

Producent: Derfor koster medicin til børn med muskelsvind to millioner om året

Medicinalvirksomheden Biogen står bag en ny medicin mod en sjælden, arvelig muskelsvindssygdom. Medicinen koster to millioner kroner om året.

5-årige Sander Duun lider af en sjælden muskelsvindssygdom. Siden april er han i en forsøgsordning, et såkaldt early acces program, blevet behandlet med en ny medicin, Spinraza, der er udviklet af det amerikanske firma Biogen. Behandlingen er foregået på Rigshospitalet. 

Hver behandling koster 620.000 kroner, og da behandlingen er livslang, vil det koste cirka to millioner kroner årligt per patient at behandle med Spinraza.

En behandling med Spinraza koster 620.000 kroner pr. behandling. Behandlingen er livsvarig og vil på sigt koste to millioner kroner om året pr. patient.

En pris, der i følge det nystiftede Medicinråd er for høj i forhold til den dokumenterede effekt. Derfor afviste de i midten af oktober at tage Spinraza i brug som standardbehandling på danske sygehuse. En beslutning, der ærgrer firmaet bag Spinraza. 

- Vi er meget skuffede over, at Medicinrådet har sagt nej til en undergruppe af den meget alvorlige sygdom. Det er også et nej til en ny og banebrydende behandling, som kan ændre livet for de børn, der ikke tidligere har haft samme mulighed, siger Janne Harder, der er direktør i Biogen Danmark. 

Investerer i forskning og nye lægemidler

Direktøren i Biogen Danmark forstår godt, hvis nogen undrer sig over prisen på medicinen, men der er en god grund, lyder det. 

-  Vi investerer 13 milliarder kroner om året i forskning og udvikling, og det er det, vi skal se det i forhold til, når vi sætter prisen. Det er en forhandling parterne imellem, og vi har givet et tilbud på medicinen, der ligger på højde med den pris, de også betaler i andre europæiske lande, siger Janne Harder, direktør i Biogen Danmark.

Spinraza er godkendt som standardbehandling i Schweiz, Frankrig og Tyskland, mens Norge, altså ligesom Danmark, for nyligt har afvist behandlingen. 

Er I villige til at sænke prisen yderligere på det her præparat?

- Vi følger nøje prisudviklingen i andre europæiske lande, og hvis den ændrer sig, så er vi villige til at se på prisen igen, siger Janne Harder, direktør i Biogen Danmark. Hun understreger, at Danmark har fået medicinen til en pris, der er på højde med den, de andre lande betaler. 

Kritik for dokumentationen

Men det er ikke kun prisen, der har været afgørende for, at Medicinrådet har afvist Spinraza. Den dokumenterede effekt vurderes ikke at være god nok. 

Medicinrådet kritiserer dokumentationen for at være alt for svag. Er det ikke jeres opgave at levere en rimelig dokumentation, inden præparatet sendes på markedet?

- Det er klart vores ansvar. Den dokumentationspakke, vi har indsendt, er en af de mest robuste for sjældne sygdomme. Det er en sjælden sygdom med et par tusinde patienter på verdensplan, og derfor er det også svært at lave meget store studier, fordi vi ikke kan stille med så mange patienter. Men vi vil løbende indsamle dokumentation, og så vil vi præsentere det for Medicinrådet igen, siger Janne Harder. 

For de allersvageste danske patienter med den arvelige muskelsvind kan medicinen undtagelsesvis tages i brug, det er den undergruppe af sygdommen, der hedder type 1.