Gode resultater med nyt middel mod frygtet demens-sygdom - kan være største gennembrud i 50 år

Det nye lægemiddel Ionis-HTTRx kan muligvis bremse eller stoppe udviklingen af sygdommen Huntingtons.

Ufrivillige, pludselige og hurtige ukontrollerede bevægelser af arme, ben eller hoved er nogle af symptomerne på den arvelige sygdom Huntingtons.

Rammes man af sygdommen, betyder det, at man udvikler demens og langsomt mister fysiske og psykiske evner, indtil døden indtræffer. Anslået 400 danske familier i Danmark er i dag ramt af sygdommen.

Udviklingen af sygdommen, når man først er blevet ramt, har indtil nu været ustoppelig. Men et nyt lægemiddel kan muligvis bremse eller helt stoppe udviklingen af den frygtede sygdom.

Det skriver flere medier, heriblandt The Guardian.

Kan være største gennembrud i 50 år

Den nye behandling, der har vist sig ”enormt succesfuld” i tidlige patientforsøg, reducerer niveauet af det giftige protein, der giver skader i hjernen.

Eksperter siger ifølge BBC, at det kunne være det største gennembrud i neurodegenerative sygdomme i 50 år. Det vil sige sygdomme, hvor der sker en gradvis og ofte langsom nedbrydning af hjernen.

- Resultaterne af disse forsøg er af banebrydende betydning for patienter, der er ramt af Huntingtons og deres familier, siger Sarah Tabrizi, der er direktør for University College Londons Huntingtons sygdomscenter, som står bag forsøgene.

- For første gang har vi potentialet og håbet om en behandling, der en dag muligvis kan bremse eller forebygge Huntingtons.

Hun fortæller, at nøglen nu er at lave et større forsøg for at teste, om midlet stopper sygdommens udvikling.

'Den største julegave, man kan få'

Charlotte Hedegaard Hold, der er formand for Landsforeningen Huntingtons Sygdom, kalder den nye forskning for "vildt spændende".

- Det er simpelthen for vildt. Det er den største julegave, man kan få, siger hun til TV 2.

Hun fortæller, at man længe har vidst, at der ville komme et fremskridt i forskningen på området på et tidspunkt. Men at det er første gang, at man kommer frem til et gennembrud af denne karakter.

- Man har ikke turdet at udtale sig så skråsikkert før for ikke at skabe falske forhåbninger. Så det fortæller mig, at der er stor sikkerhed for, at det her virker, siger hun.

Hun forklarer, at det ville være en kæmpe forandring for patienterne, hvis det nye middel virker, som det tyder på.

- Hidtil har man kun kunnet lindre sygdommen og kun til en vis grænse, indtil man bliver immun. Så hvis man kan bremse sygdommen, vil det være et kæmpe fremskridt, siger hun.

Markant fald i fejl-gen

46 patienter i det tidlige stadie af sygdommen deltog i forsøget, som fandt sted i Storbritannien, Tyskland og Canada.

Hver patient modtog fire doser af enten det nye lægemiddel eller et placebomiddel. De, der modtog det nye lægemiddel, som kaldes Ionis-HTTRx, havde et markant fald i fejlniveauet i huntingtin-genet, som bærere af sygdommen har.

Huntingtons skyldes en fejl i et afsnit af dna, der kaldes huntingtin-genet. Det indeholder normalt instruktioner til at fremstille proteinet huntingtin, som er afgørende for hjernens udvikling.

- Resultaterne er opmuntrende, og det viser, at midler af denne type er mulige og veltolererede. Og behandlingen har gjort, hvad den sagde, den ville: Det vil sige et fald i de relevante proteinniveauer, siger Roger Baker, der er professor ved universitetet i Cambridge, og som har arbejdet med seks af patienterne i forsøget.

- Spørgsmålet er, om det er nok til at gøre en forskel for patienter og deres kliniske forløb. Det må vi vente på større forsøg for at finde ud af, siger han ifølge CNN.

Kan muligvis behandle andre sygdomme

Forskerne bag forsøget kalder det ikke en kur endnu. De mangler stadigvæk vigtig data for at konstatere, om nedbringelse af huntingtin-genet vil ændre sygdommens forløb.

Firmaet bag det nye lægemiddel, Ionis, har solgt licensen til lægemiddel-giganten Roche for 45 millioner dollar. Eksperter spekulerer i, at det kan føre til lignende metoder til behandling af andre neurologiske sygdomme, såsom Alzheimers.