Nyt håb til børn med muskelsvind efter møde om omstridt medicin

16x9
10-årige Johanne Gommesen fra Lundeborg. Foto: TV 2

Flere drøftelser af det omdiskuterede lægemiddel Spinraza. Rådsmedlem håber, det vil føre til behandling af flere børn.

Medicinrådet er ikke færdige med at drøfte det omdiskuterede lægemiddel Spinraza. Sådan lyder konklusionen efter et møde i Medicinrådet torsdag aften.

- Rådet drøftede de mange henvendelser om nusinersen (Spinraza), som vi har fået siden sidste rådsmøde. Vi har blandt andet besluttet, at vi igen vil efterspørge livskvalitetsdata og muligheder for dataregistrering, siger Jørgen Schøler Kristensen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Steen Werner Hansen, i en pressemeddelelse.

En glædelig nyhed, mener Leif Vestergaard Pedersen, der er en ud af to rådsmedlemmer, som repræsenterer patienterne på vegne af paraplyorganisationen Danske Patienter. 

- Jeg håber rigtig meget på, at det vil give anledning til en justering i afgørelsen. Sådan som jeg ser de data, så er der gode argumenter for at justere på afgørelsen, så der er flere børn, der kan få tilbudt behandlingen, siger han til TV 2.

Forskelle i Norden

Flere rådsmedlemmer ville på mødet have diskuteret det faktum, at en gruppe danske børn med muskelsvindsygdommen SMA er afskåret fra en behandling, som norske og svenske børn tilbydes.

- Den forskel, der er imellem Danmark, Norge og Sverige, er uforklarlig, som den er i dag. Og derfor kan det ikke forsvares, at den forskel er der. Vi mener fortsat, at den anbefaling, Medicinrådet lavede i oktober, er alt for restriktiv, siger Leif Vestergaard Pedersen. 

Fakta om Spinal Muskelatrofi, SMA

Sygdommen inddeles i tre sværhedsgrader, hvoraf type 1 er den mest alvorlige. 

  • Ved type 1 får barnet symptomer, før han/hun er seks måneder. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år.
  • Ved type 2 får barnet symptomer mellem 5 og 12 måneder. Barnet kommer til at sidde selvstændigt, men kommer ikke til at gå eller stå uden hjælp.
  • Ved type 3 viser symptomerne sig først, efter at barnet er 18 måneder. Barnet vil komme til at gå, men vil med tiden blive afhængig af hjælpemidler.

Kilde: Muskelsvindfonden

Beslutningen fra oktober betyder, at blandt andre 10-årige Johanne Gommesen, som vi tidligere har fortalt om på TV 2, ikke får adgang til den eneste behandling på markedet, der findes mod hendes muskelsvind.

Stinne Gommesen, der er mor til Johanne Gommesen, har fulgt med i Medicinrådets møde, og hun er glad for, at der nu er åbnet en dør for nye drøftelser.

- Jeg tør ikke håbe for tidligt, men mærker da uden tvivl en lettelse, siger Stinne Gommesen.

Prisen er ’urimelig’

Hvilken pris, Danmark skal betale for Spinraza, er fortrolig. Firmaet bag, Biogen, siger til TV 2, at Danmark er blevet tilbudt den samme pris, som Sverige og Norge har sagt ja til. Men det udsagn er det ikke muligt for TV 2 at efterprøve.

Tidligere har det været fremme, at behandling med Spinraza, uden rabat, koster omkring to millioner kroner årligt per patient.

En "urimelig høj pris", lød det fra formand i Medicinrådet Steen Werner Hansen, da Medicinrådet afviste behandlingen i oktober.

- Der er et misforhold mellem den dokumentation, der ligger, og den meget høje pris, firmaet forlanger. Jeg mener, at det er en naturlig udvikling, også set i et samfundsperspektiv. Vi bliver nødt til at få mere sundhed for de penge, vi bruger, sagde Steen Werner Hansen til TV 2 i oktober.

Myndighederne har svigtet

Ifølge Leif Vestergaard er både Medicinrådet og børnene blevet svigtet i sagen om Spinraza.

- Det Europæiske Lægemiddelagentur har godkendt et lægemiddel, hvor effekten er meget, meget dårligt dokumenteret. Og at man derudover accepterer, at lægemiddelproducenter kan prissætte så uforsvarligt, det burde de europæiske og danske myndigheder være meget mere optaget af, siger Leif Vestergaard Pedersen der sidder som repræsentant for paraplyorganisationen Danske Patienter. 

Tidligere har firmaet bag Spinraza, Biogen, forklaret til TV 2, hvorfor behandlingen er så dyr.

-  Vi investerer 13 milliarder kroner om året i forskning og udvikling, og det er det, vi skal se det i forhold til, når vi sætter prisen. Det er en forhandling parterne imellem, og vi har givet et tilbud på medicinen, der ligger på højde med den pris, de også betaler i andre europæiske lande, sagde Janne Harder, direktør i Biogen Danmark.

Forskellige fortolkninger

Nu skal det danske Medicinråd altså drøfte Spinraza igen til april. Her vil de blandt andet indkalde fagudvalget, der skal fremlægge de seneste forskningsresultater på området.

Derudover vil Medicinrådet mødes med de svenske og norske prioriteringsinstitutter for at diskutere de forskellige anbefalinger i Norden.

- Når tre lande, der ligner hinanden så meget kommer ud med forskellige tolkninger af en meget lille mængde evidens, så er det jo relevant at undersøge, hvordan de lande er nået frem til deres fortolkning, uddyber Jørgen Schøler Kristensen til TV 2. 

Er det en svær sag, synes du?

- Ja, det er ikke nemt med store beslutninger omkring helbred, og slet ikke nemt med store beslutninger om små børn, der er alvorligt syge. Det er da en følsom ting for alle. Vi er vores ansvar meget bevidst, siger Jørgen Schøler Kristensen, der er en ud af to formænd for Medicinrådet.