5-årigs medicin koster to millioner om året - men andre børn får ikke muligheden

5-årige Sander Duun behandles med den første type medicin på markedet mod hans arvelige muskelsvind, men andre danske børn får ikke samme mulighed.

Siden april har 5-årige Sander været med i en forsøgsordning på Rigshospitalet. Sammen med to andre børn har han fået en ny og længe ventet behandling mod en arvelig muskelsvindsygdom. 

- Den gør mine muskler stærkere, siger Sander, inden han sikkert styrer sin el-kørestol mod Rigshospitalets børneafdeling. 

Det er rystende for mig. Det er dybt uhensigtsmæssigt overfor de børn, det drejer sig om. Og det er grundlæggende helt forkert. 

Niels Ove Illum, overlæge, Odense Universitetshospital. 

Medicinen giver håb

Han skal have sin femte dosis af behandlingen. En behandling, der for Sander har medført, at han for første gang i sit liv har genvundet noget af den muskelstyrke, han mistede i en alder af bare fem måneder, da sygdommen brød ud. 

- Han blev et helt slapt barn, og fremtidsudsigterne var, at det kun kunne blive værre. Lige pludselig kommer der en medicin, som giver ham kræfter. Man kan næsten ikke begribe det, siger Stine Breinholt Sloth, der er mor til Sander. 

Inden han påbegyndte behandlingen, havde Sander kun kræfter til at holde sit hoved i få minutter - i dag er han stærk nok til at holde det i op mod tre timer. 

- Det betyder meget for hans livskvalitet, at han har fået mere energi og at han for eksempel kan sidde med til en børnefødselsdag. Så det gør også en stor forskel for ham socialt, fortæller Stine Breinholt Sloth. 

Fakta om sygdommen

  • Der fødes i gennemsnit to børn om året med 5q spinal muskelatrofi. De inddeles i tre typer.
  • Type 1 får påvist sygdommen før seksmånedersalderen og musklerne svækkes i sådan en grad, at barnet aldrig kommer til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år. 
  • Type 2 kan oftest sidde selv, når de er små, men kommer aldrig kommer til at gå. Kan opnå normal levetid. 
  • Type 3 kan opstå hos ældre børn. Barnet vil komme til at gå, men vil med tiden få brug for hjælpemidler. 

KIlde: Muskelsvindfonden

Dokumentationen står ikke mål med prisen

Men den nye medicin, Spinraza, bliver ikke indført som standardbehandling til andre børn med den arvelige type muskelsvind i Danmark. Det afgjorde det nye Medicinråd, der hører under Danske Regioner, for nyligt. 

Hver gang en patient skal behandles med Spinraza, koster det 620.000 kroner, og da det er en livslang behandling, lyder prisen derfor på knap to millioner kroner årligt pr. patient. Og dokumentationen for det nye lægemiddels effekt står ikke mål med prisen, lyder det fra rådets formand, Steen Werner Hansen.

- Jeg ved godt, at forældrene kan se, at de små forbedringer hos nogen af børnene betyder rigtig meget, men samlet set, så synes vi ikke, dokumentationen er god nok. Og når vi så holder det op imod den meget høje pris, så synes vi ikke, vi kan anbefale den som en standardbehandling, siger Steen Werner Hansen. 

Spinraza kan undtagelsesvis tages i brug til den allersvageste gruppe, de såkaldte 'type 1 børn'. Men det vil få konsekvenser for andre patienter i sundhedsvæsnet, hvis medicinen tages i brug som standardbehandling, mener Steen Werner Hansen. 

Sander Duun er blevet behandlet med Spinraza siden april på Rigshospitalet. Tidligere kunne han holde sit hoved i et par minutter, men medicinen har styrket hans muskler, og nu kan han i følge sin mor holde hovedet i op mod tre timer.
Sander Duun er blevet behandlet med Spinraza siden april på Rigshospitalet. Tidligere kunne han holde sit hoved i et par minutter, men medicinen har styrket hans muskler, og nu kan han i følge sin mor holde hovedet i op mod tre timer. Foto: TV 2 / TV 2

- Jeg mener, det er en naturlig udvikling, også set i et samfundsperspektiv, at vi er nødt til at få mere sundhed for de penge, vi bruger. Og vi kan ikke have et system, hvor medicinalindustrien kan forlange, hvad de vil, siger Sten Werner Hansen. 

Ked af det på patienternes vegne

Overlæge Peter Born fra Rigshospitalet har stået for behandlingen af Sander og de to andre børn, der har fået Spinraza siden foråret. Han forklarer, at Spinraza ikke er helbredende, og at man ikke til fulde kender effekterne, men at han har oplevet en positiv effekt på de tre børn, han har behandlet. 

- Forbedringen er inden for det forventede, men klart en forbedring på alle børn, vi har behandlet. Og selv de små funktionsændringer kan være vigtige for de her børn. Derfor er jeg selvfølgelig skuffet på mine patienters vegne, siger Peter Born. 

Niels Ove Illum er behandlingsansvarlig i Region Syddanmark. Han har i alt 14 patienter, der kandiderer til medicinen, og han er også ærgerlig over, at børnene ikke får chancen for at blive behandlet med Spinraza. 

- Vi er i en situation, hvor vi for første gang skal prioritere en behandling til børn som er svært syge, og som kan have gavn af en behandling. Og det er rystende for mig, det er dybt uhensigtsmæssigt over for de børn, det drejer sig om, og det er grundlæggende helt forkert, siger Niels Ove Illum. 

Et håb er slukket

Hvert år fødes i gennemsnit to børn med den arvelige muskelsvindsygdom. Der findes omkring 80 patienter i Danmark, der kandiderer til Spinraza.

En af dem er Johanne Gommesen Hansen på ti år. Hendes mor er frustreret over, at Johanne ikke får adgang til behandlingen.  

- Jeg føler, de har taget alt håb fra os. Medicinen står på hylden, men vi har ikke adgang til den, og vi har ikke mulighed for selv at betale for den, siger Johannes mor, Stinne Gommesen, der til dagligt arbejder som sygeplejerske. 

Johanne Gommesen lider af en sjælden muskelsvindsygdom. Hun er kandidat til den første behandling mod sygdommen, der netop er kommet på markedet. Men hun vil ikke få adgang til behandlingen, der er blevet afvist som standardbehandling i Danmark.
Johanne Gommesen lider af en sjælden muskelsvindsygdom. Hun er kandidat til den første behandling mod sygdommen, der netop er kommet på markedet. Men hun vil ikke få adgang til behandlingen, der er blevet afvist som standardbehandling i Danmark. Foto: TV 2 / TV 2

Hun forstår godt, at især prisen på medicinen har skabt debat, men hun mener ikke, at man kan sætte pris på den effekt, medicinen muligvis kan give hendes datter.

- Jeg kan godt forstå, at mennesker, der ikke har inde på livet, sætter spørgsmålstegn ved: Skal vi med vores skattekroner betale for det her? Men som mor og en, der har det inde på livet, der bliver jeg gal. Jeg bliver gal, når andre skal fortælle mig, hvad vi er værd, og hvad vi ikke er værd, siger Stine Gommesen. 

Danmark betaler det samme som andre lande

Spinraza er godkendt som standardbehandling i Schweitz, Frankrig og Tyskland, mens Norge, ligesom Danmark, for nyligt har afvist behandlingen som standardbehandling. En afgørelse som medicinalvirksomheden bag Spinraza er skuffet over.

- Vi er meget skuffede over, at Medicinrådet har sagt nej til en undergruppe af den meget alvorlige sygdom. Det er også et nej til en ny og banebrydende behandling, som kan ændre livet for de børn, der ikke tidligere har haft samme mulighed, siger Janne Harder, der er direktør i Biogen Danmark. 

En behandling med Spinraza koster 620.000 kroner pr. behandling. Behandlingen er livsvarig og vil på sigt koste to millioner kroner om året pr. patient.
En behandling med Spinraza koster 620.000 kroner pr. behandling. Behandlingen er livsvarig og vil på sigt koste to millioner kroner om året pr. patient. Foto: TV 2 / TV 2

Medicinrådet kritiserer dokumentationen for at være alt for svag. Er det ikke jeres opgave at levere en rimelig dokumentation, inden præparatet sendes på markedet?

- Det er klart vores ansvar. Den dokumentationspakke, vi har indsendt, er en af de mest robuste for sjældne sygdomme. Det er en sjælden sygdom med et par tusinde patienter på verdensplan, og derfor er det også svært at lave meget store studier, fordi vi ikke kan stille med så mange patienter. Men vi vil løbende indsamle dokumentation, og så vil vi præsentere det for Medicinrådet igen, siger Janne Harder. 

Flere forældre mener, I tager børnene som gidsler, når I sætter prisen så højt. Kan du forstå deres reaktion?

- Vi investerer 13 milliarder kroner om året i forskning og udvikling, og det er det, vi skal se det i forhold til, når vi sætter prisen. Det er en forhandling parterne imellem, og vi har givet et tilbud på medicinen, der ligger på højde med den pris, de også betaler i andre europæiske lande, siger Janne Harder, direktør i Biogen Danmark.

Sander afventer svar

Sanders forældre har sammen med hans behandlingsansvarlige læge søgt om dispensation hos Region Hovedstaden til, at han kan få lov at fortsætte med Spinraza. De første behandlinger er primært betalt af firmaet bag medicinen, mens hospitalet har betalt for den seneste.

Men tanken om at medicinen ikke bliver tilgængelig for andre børn med Sanders sygdom, har de svært ved at forstå. 

- Det gør jo ondt i os indeni. når vi ser, hvad det kan gøre for vores barn, at andre børn ikke får samme mulighed, siger Stine Breinholt Sloth.